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Le risposte del SSN

6.7. Farmaci per malattie rare e per particolari e gravi patologie

I farmaci “orfani” sono medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare. Nell’UE i farmaci orfani sono disciplinati dal Regolamento CE n. 141/2000 e n. 847/2000. In Italia, l’accesso a un medicinale orfano può avvenire grazie a diversi strumenti legislativi. La procedura di autorizzazione centralizzata rappresenta la principale regola di accesso. In alternativa: la legge n. 648/96 consente l’erogazione a carico del SSN per rispondere a condizioni patologiche per le quali non esiste una valida alternativa terapeutica. La legge n. 326/2003, art. 48, ha istituito un Fondo Nazionale per l’impiego di farmaci orfani per le malattie rare e di medicinali che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie.

Per “uso compassionevole dei medicinali” s’intende, ai sensi dell’art. 83 comma 2 del Regolamento CE n. 726/2004, “la messa a disposizione, per motivi umanitari, di un medicinale a un gruppo di pazienti affetti da una malattia cronica o gravemente invalidante o la cui malattia è considerata potenzialmente letale e che non possono essere curati in modo soddisfacente con un medicinale autorizzato. Il medicinale in questione deve essere oggetto di una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio o essere sottoposto a sperimentazione”. L’“Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica” (DM 8 maggio 2003) rappresenta lo strumento normativo che stabilisce le procedure di accesso a terapie farmacologiche sperimentali. La legge n. 94/1998 art. 3, comma 2 (ex legge Di Bella) consente la prescrizione da parte di un medico di medicinali in commercio per uso al di fuori delle condizioni di registrazione. Per la loro peculiarità, i medicinali orfani sono stati esclusi dalle procedure di ripiano eventualmente avviate in applicazione della disciplina di governo della spesa farmaceutica ospedaliera.



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